研究发现可以用CRISPR

　　
　　单一的DNA碱基的突变导致一种使人痛苦的疾病被称为镰刀型细胞性贫血病。研究人员已经为研究这种疾病超过65年，现在研究人员增加了CRISPR–Cas9基因编辑作为他们的武器。
　　
　　本文10月12号发表在Science Translational Medicine上，研究人员成功纠正了小鼠的基因突变，尽管他们承认运用在人类身上还很遥远。该过程的效率在实际使用也稍低，通讯作者Jacob Corn，来自伯克利加利福尼亚大学的一位生物学家。
　　
　　但近取得的进步和其他方面影响已给Corn希望，次镰刀型细胞贫血病可能只有几年之遥。“我们现在终于可以有一些路径从根本来这个疾病，而不是通过表面，”他说。
　　
　　每年世界上大约有25万个孩子出生伴有镰刀型细胞性贫血病。由于基因突变导致的血红细胞中携带氧的血红蛋白变形。可能导致血管堵塞，阻塞氧气的传送进而导致局部组织缺氧产生疼痛。
　　
　　理论上，的疾病方法似乎是明确的：纠正骨髓中造血干细胞的突变基因序列使其正常，这类疾病的病人从理论来说可以避免这个疾病。
　　
　　“这是一个单碱基的改变，”Stuart Orkin说，达纳-法伯癌症研究所和马萨诸塞州波士顿儿童医院研究血液病的专家。“你可能会认为这是基因矫正的典型代表。”
　　
　　但企业和专家们取得进展比较缓慢，甚至CRISPR Cas9所有它的易用性和实用性尚未完成研究。
　　
研究人员可以针对Cas9酶或其他基因编辑酶来切除基因组的特定 位点，但接下来会发生什么取决于细胞DNA自然修复过程。大多数情况下，修复过程会导致一点DNA缺失。一个单独的修复程序在剪切部位上插入一个新的序列。但这种校正因为不活跃所以很少发生。很少分裂的骨髓干细胞，这将是一个镰刀型细胞贫血病的目标。
文章来源：药智网
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